真实临床“生态”下实效性研究的挑战和意义
临床试验在理想条件下评估医疗干预措施的疗效和安全性，但其采用的盲法、精心选出的同质性参与者人群、严格的治疗方案等均与真实临床实践有差别，因而无法解决医师和患者的所有疑问。实效性试验是在临床“生态”下评估对患者和决策者而言重要的各项结局，但也面临其特有的挑战。《新英格兰医学杂志》（NEJM）2011年发表观点文章（N Engl J Med 2011;364:1685-97），结合同期论著介绍了实效性试验的优势、面临的挑战及对临床实践的指导意义。
尽管随机临床试验提供了重要的高质量证据，证明了医疗干预的获益和危害，但许多此类试验与临床实践的相关性有限。此类研究的开展方式往往未能解答患者和临床医师对某一治疗的实际疑问。例如，对偏头痛新药开展的安慰剂对照试验有助于确定其疗效，但可能无法帮助临床医师和患者在新药和现有其他疗法之间做出选择。此外，由于大多数随机临床试验是疗效试验，因此研究者纳入了同质化患者人群、仔细定义了治疗方案并要求患者严格遵循该方案，此外分组结果既未告知患者也未告知研究人员。因此，尽管这些试验是在临床环境中进行，但其纳入人群和治疗方法却未能反映实际临床实践的复杂性和多样性。出于对真实世界适用性以及对提高医疗质量和价值的关注，“实效性”或“实用性”试验的吸引力越来越大。
实效性试验旨在回答患者、临床医师和决策者面临的重要问题。此类试验比较两种或两种以上与临床医疗或医疗服务直接相关的医疗干预措施，并努力评估这些干预措施在真实世界临床实践中的效果。它们采用宽泛的纳入标准并且从各种医疗机构招募患者，从而确保纳入的患者类型与最终会受到试验结果影响的患者类型相吻合。实效性试验中的医疗措施与常规临床实践一致，也就是说往往不采用设盲等会影响医疗“生态”的研究程序。理想情况下，这些试验评估患者和决策者看重的所有结局，包括生存期、功能状态、生活质量和费用。而且治疗和随访的持续时间应足以充分评估治疗的获益和风险。
2011年5月5日，NEJM发表了Price等（N Engl J Med 2011;364:1695-1707）的两项临床试验，这两项试验旨在解答关于哮喘治疗的重要问题。在第一项试验中，他们研究了一线治疗中的白三烯拮抗剂与吸入性糖皮质激素是否具有等效性。在第二项研究中，他们评估了对于哮喘控制不良的患者，在吸入性糖皮质激素基础上添加白三烯拮抗剂和长效β受体激动剂是否具有等效性。这两项试验由英国卫生技术评估项目（Health Technology Assessment Programme）资助，其明确目的是为英国国民卫生服务体系（National Health Service）的哮喘治疗指南提供资料。
两项试验采用宽泛的纳入标准，在53个初级保健诊所进行。主要结局是患者采用经过验证的Mini-AQLQ（哮喘生活质量简化问卷，Mini Asthma Quality of Life Questionnaire）进行自我评估；两项试验试图证明不同治疗策略的等效性。由于研究者旨在维持临床治疗的生态，因此将分组结果告知患者和医师。两项研究均在2个月时达到等效性标准，但未能在2年时达到等效性标准（主要结局）。
这两项试验有许多优点。为了记录治疗的长期效应，它们评估了2年治疗期，此外参与者保留率都惊人地高。然而，研究者也遇到了实效性试验特有的诸多挑战。实效性试验的这些挑战和由此产生的局限性在解读结果时必须予以考虑。
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来源：科研星球网站
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