基因编辑最新研究进展（2021年8月）

新冠病毒入侵大脑纪实（荧光成像）

• 北大生科院连发两篇文章，开发全面评估基因编辑产物新方法[2021-08-24]

该研究系统地评估了CRISPR-Cas9编辑过程中的DNA修复产物并阐述其影响机制，提示基因编辑时抑制非同源末端连接（NHEJ）的潜在诱变危险；全面评估多种SpCas9变体的切割活性和特异性，促进这些变体在合适的基因编辑背景下的应用。文章发表在Nucleic Acids Research杂志。

• CRISPR基因编辑技术为肥厚型心肌病带来新的见解[2021-08-13]

肥厚型心肌病（HCM）是所有遗传性心脏病中最常见的，是心脏性猝死的主要原因。它的特征是心肌异常增厚，随着时间的推移可能导致心脏功能不全，最终导致心力衰竭。
• Nucleic Acids Research｜胡家志课题组开发全面评估基因编辑产物新方法[2021-08-10]

2021年8月8日，北京大学生命科学学院和北大-清华生命科学联合中心胡家志课题组在Nucleic Acids Research杂志在线发表题为“Global detection of DNA repair outcomes induced by CRISPR-Cas9”和“In-depth assessment of the PAM compatibility and editing activities of Cas9 variants”的两篇研究论文。在这两项研究中，研究人员先是“利其器”—开发了可以同时评估Cas9靶向点编辑产物及脱靶活性的新型生物信息工具PEM-Q。利用PEM-Q，研究人员在人和小鼠细胞中对Cas9编辑后的产物进行了系统且定量的评估，为基因编辑的特异性和安全性提供了重要启示。之后研究人员利用PEM-seq/PEM-Q来“善其事”—对该领域内目前常见的SpCas9变体的编辑活性，脱靶活性及对基因组不稳定影响性进行了全面的评估和脱靶预测，总结了这些变体在人类细胞中的编辑活性和脱靶活性，为在这些变体之间进行选择提供指导。

• 基于CRISPR的新技术可以加速识别与健康和疾病相关的基因

通过MIC-Drop技术，研究人员可以有效地利用CRISPR基因编辑系统，在一次实验中快速评估数百个基因的功能。这一进展标志着首次在任何动物模型中使用获得诺贝尔奖的稳健CRISPR系统进行筛选。利用这项新技术，研究人员筛选了188个特征不明显的基因，发现其中几个基因对心脏的健康发育和功能至关重要。研究方法和研究结果发表在《科学》杂志上。

[2021-08-23]
• Cell子刊：CRISPR筛选工具识别白血病新药靶点

根据宾夕法尼亚大学医学院（Penn Medicine）在线发表在《分子细胞》（Molecular Cell）上的一项新研究，CRISPR筛查工具确定了治疗急性髓系白血病（AML）的一个新的治疗靶点，该靶点有可能使患者比目前的方法产生更少的副作用。

[2021-08-20]
• Molecular Cell：CRISPR技术给抗体诊断实验带来革命性的变化

科学家们利用基因组编辑技术CRISPR开发了一种新工具，可以在患者血液样本中识别SARS-CoV-2抗体。该技术利用一种修饰的、催化失活的Cas9酶和单导rna，使定制肽库的研究成为可能，并克服了当前显示技术的局限性。

[2021-08-18]
• CRISPR基因编辑技术为肥厚型心肌病带来新的见解

肥厚型心肌病（HCM）是所有遗传性心脏病中最常见的，是心脏性猝死的主要原因。它的特征是心肌异常增厚，随着时间的推移可能导致心脏功能不全，最终导致心力衰竭。

[2021-08-13]
• 新的CRISPR/Cas9技术可纠正培养的人类干细胞的囊性纤维化

Hans Clevers (Hubrecht Institute)的研究人员纠正了在培养的人类干细胞中导致囊性纤维化的突变。他们与UMC乌得勒支大学和Oncode研究所合作，使用了一种名为“启动编辑”的技术，将“错误的”DNA片段替换为健康的片段。这项研究将于8月9日发表在《生命科学联盟》杂志上，表明启动编辑比传统的CRISPR/Cas9技术更安全。“我们首次证明了这项技术真的有效，可以安全地应用于人类干细胞，以纠正囊性纤维化。”

[2021-08-11]
• CRISPR/Cas9变体技术纠正培养的人类干细胞囊性纤维化

研究人员纠正了导致培养的人类干细胞囊性纤维化的突变。他们使用了一种称为prime编辑的技术，用健康的DNA片段替换“有缺陷”的DNA片段。研究表明，引导编辑比传统的CRISPR/Cas9技术更安全。

[2021-08-10]
• CRISPR女神发文：使用两种CRISPR酶，只需20分钟即可诊断出新冠病毒！

如今，新冠病毒诊断的金标准是qRT PCR，但检测通常超过一天。通过组合两种不同的CRISPR Cas酶——Cas13和Csm6，研究人员已经创建了一种新的诊断方法，可以在一小时内（通常在20分钟内）提供结果。

[2021-08-09]
• 科学家通过化学修饰的RNA CRISPR促进人类细胞中的基因敲除

在最新的一项正在进行的扩展基因及其表达修饰技术的努力中，研究人员开发了化学修饰的导向RNA，用于靶向RNA而非DNA的CRISPR系统。这些化学修饰的导向RNA显著增强了人类细胞中靶向——追踪、编辑和/或敲除——RNA的能力。

[2021-08-03]

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