人工智能（AI）和机器学习行业正以惊人的速度增长，医疗保健专业人员越来越多地转向使用AI来改变患者的体验和护理质量。在制药行业，人们有兴趣实施AI驱动的解决方案以发现新药并加快将其推向市场的速度。美国食品和药物管理局进一步推动了这种兴趣，它促进了将基于AI的技术用于药物开发的创新。

使用AI加速药物开发

药物开发和批准是一个昂贵且漫长的过程，许多时间专用于初步研究和临床试验。确实，最近的一项研究发现，将新药推向市场的平均研发成本为26亿美元。AI和机器学习旨在改变药物发现过程，从而降低财务成本和上市时间。

那么，人工智能和机器学习如何帮助简化新疗法的发现和批准？

手动分析大型数据集以识别潜在的新药候选者特别耗时。AI使用机器学习和深度学习算法可以大大加快这一过程。OneThree Biotech使用AI集成和分析30多种类型的临床、生物和化学数据。这使得能够以更高的准确性和更大的成功机会生成新的药物见解。

人工智能和机器学习还允许广泛地审查科学文献，以发现新的疾病见解。辉瑞已实施IBM Watson for Drug Discovery，这是一个基于云的平台，可帮助发现新型癌症药物靶标。该平台包含的数据来自一百万篇经过同行评审的医学期刊文章以及来自生物医学和健康期刊的2500万份Medline摘要。与

世界上第一个使用AI技术开发的药物刚刚进入I期临床试验。长效的5-羟色胺受体激动剂DSP-1181可用于治疗强迫症患者。该药物是日本Sumitomo Dainippon Pharma（TYO：4506）与英国Exscientia之间的合资企业，是使用Exscientia的AI平台开发的。虽然此类药物的标准研究时间为五年，但使用AI技术设法将其减少到仅12个月。

药物开发中使用AI的潜在陷阱

关于将AI和机器学习应用于药物发现的主要关注之一是高质量数据的可用性。如果AI依赖有缺陷的数据集，则很可能会提供有缺陷的结果，而从第三方获取的数据通常就是这种情况。

通常，在处理新型分子时，研究人员可获得的数据有限。为了克服这个问题，基于AI的药物发现领域的领导者之一，Cloud Pharmaceuticals利用计算化学来开发独特的数据集，以通过其机器学习算法进行分析。

FDA计划支持在药物开发中使用AI

FDA看到了在医疗保健领域使用AI和机器学习的巨大潜力，并渴望看到其在整个行业中的使用范围不断扩大。2018年4月FDA专员Scott Gottlieb博士在华盛顿特区的Health Datapalooza发表讲话时说：“人工智能对医学的未来具有巨大的希望。FDA正在积极开发新的监管框架，以促进这一领域的创新，并支持基于AI的技术的使用。”

在此之前，FDA在2017年发布了“数字健康创新行动计划”，概述了其实施有效数字健康技术的方法。该机构已经扩展了该计划，以支持在药物开发中使用AI和机器学习，包括引入了信息交换和数据转换，这是一种科学和健康技术的孵化器，它将使用大数据和高级分析技术来提供科学的洞察力并改善健康状况。

尽管AI和机器学习目前在药物审查过程中没有重要作用，但FDA正在研究潜在的高级预测和分析机器学习计划，这些计划可能会创建更简化的过程。政府当局还努力在临床试验的设计中建立和减少使用AI的风险，以此作为药物开发的工具，尤其是在对产品创新的需求未得到高度满足的情况下。

FDA应该如何集中精力向前迈进？

为了确保所有新疗法的安全性和有效性，需要严格控制AI技术。FDA有责任构建既可行又有效的监管框架。特别是，FDA应该根据该机构的“药物开发工具资格认证计划”来定义基于AI的药物开发工具的认证程序。

FDA还致力于与美国国家癌症研究所建立联合研究金计划，目的是确定用作药物开发工具的数字生物标志物。AI将支持对通过使用数字生物标记物创建的大型数据集进行整理和分析，从而可以根据患者的真实数据识别新的临床药物靶标。

尽管在不久的将来，许多新药的发现可能会受到基于AI技术的推动，但FDA需要考虑许多因素。随着AI在医疗保健和药物发现领域变得越来越重要，FDA将在未来几年内开始解决这些问题。

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