医学统计学笔记之设计

1. 调查研究设计

1.1 分类
调查范围分：普查、抽样调查、典型调查
调查时间分：横断面研究，纵向研究（分为病例对照研究和队列研究）

横断面研究：探索性分析，提示可能存在关联
病例对照研究：由果推因
队列研究：从因观果

抽样方式分：概率抽样、非概率抽样

概率抽样：单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群抽样等
非概率抽样：偶遇抽样、判断抽样、定额抽样、雪球抽样等

1.2 基本步骤

明确调查目的和指标
确定调查对象和观察单位
确定调查方法和资料搜集方法
确定调查项目和调查表
确定调查的组织计划
确定资料的整理和分析计划

1.3 抽样方法
抽样误差大小：
整群抽样>单纯随机抽样>系统抽样>分层抽样

1.4 样本量估计
方法：经验法、查表法、公式法。
公式法分为两类：

作参数推断时：公式中只考虑Ⅰ类错误α；
作假设检验时：公式中同时考虑Ⅰ类错误α和Ⅱ型错误β。

抽样误差的大小与样本含量的平方根成反比。

1.5 质量控制

2. 实验研究设计

2.1 基本要素

受试对象：对处理因素敏感；反应必须稳定。
处理因素：主动施加或客观存在。
实验效应：客观性、精确性、特异性和灵敏性。

2.2 基本原则

随机：抽样、分组、实验顺序。
对照：空白、实验、标准、自身、安慰剂对照等。
重复：实验重复、多个受试对象重复、同一对象的重复观察。

2.3 常用的实验设计

完全随机设计
配对设计
随机区组设计
交叉设计
析因设计

3. 临床试验设计

3.1 基本原则
随机、对照、重复、医学伦理学和盲法。

3.2 多中心临床试验

3.3 新药的临床试验
一般分为四期，即Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。

Ⅰ期：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药物代谢动力学，为制定给药方案提供依据。
Ⅱ期：为新药临床评价最为重要的一期。通过盲法的随机对照试验，探索临床合理用药剂量和用法，对新药有效性及安全性做出初步评价，为进一步验证提供方案。
Ⅲ期：为多中心临床试验。严格遵循随机、对照原则，对Ⅱ期临床试验提出的用法、用量的有效性及安全性作进一步验证。
Ⅳ期：新药上市后监测。在广泛使用条件下进一步考察药物的疗效和不良反应（特别是罕见不良反应），评价药物的有效性。

3.4 临床试验的评价

意向性治疗（intention-to-treat ITT）：根据临床试验的要求，所有经过随机化分组的受试对象应按照所分配到的处理组进行随访、评价和分析，而不管其是否依计划完成治疗试验。实际工作中常难以达到。
全分析集（full analysis set，FAS）：指尽可能接近符合处理意向性分析原则的理想的受试对象集。
符合方案集（per protocol，PP）：亦称为有效病例或可评价病例样本，是充分依从与试验方案的病例数据集，是全分析集的一个子集。
安全性数据集（safety set，SS）：指在安全性与耐受性评价时，用于汇总的受试对象集称为安全性数据集。只要受试对象至少接受过一次药物并有一次安全性评价，就应包括在安全性数据集中。

书籍：《利用SPSS的医学统计分析》

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1. 调查研究设计

2. 实验研究设计

3. 临床试验设计

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